Genterapi er en medisinsk behandlingsform som går ut på at det overføres DNA/RNA til kroppsceller. Nukleinsyrene vil erstatte/komplettere arvestoffet i målcellen og dermed sørge for at cellen fungerer normalt. (Eks. genterapi kan brukes til å "reparere" celler i bukspyttkjertelen hos diabetikere som skulle ha produsert insulin)
(Somatisk)Genterapi skiller seg fra genmodifisering/kimbanebasert-genterapi ved at det kun er kroppsceller(ikke-kjønnsceller) som blir behandlet, og de genenetiske endringene nedarves derfor ikke.
Sikre og effektive overføringssystemer er pr i dag det største hinderet for å kunne utnytte det store behandlingspotensialet som genterapi representerer. For at DNA i gener eller genfragmenter skal kunne benyttes til behandling av sykdom må man få overført DNA-et til målceller i organismen, og der få det uttrykt i form av RNA og/eller protein.
Den vanligste måten å få inn et gen(fragment) er å benytte en vektor. Dette er vanligvis modifiserte DNA- eller RNA-virus som har fått fjernet deler av genomet som ikke er nødvendig for formering inni vertscellen, produksjon av viruskappe eller (for de virus som har den muligheten) integrering i vertscellens DNA. For at viruset ikke skal forårsake sykdom benytter man virus som har fått fjernet sykdomsfremkallende gener, eller virus som ikke gir kjent sykdom hos mennesket. For å unngå at andre deler av kroppen enn målcellene blir berørt brukes virus som enten tas naturlig opp i målcellene, eller virus med modifiserte kappeproteiner som gir gjenkjenning og selektivt opptak i målcellene. De vanligste vektor-viruset er retrovirus. Disse lager en DNA-kopi gjennom revers transkripsjon av RNA-genomet sitt, dette DNA-fragmentet limer de så inn i vertscellens DNA hvor det avleses og kopieres sammen med resten av cellens arvestoff. Bruk av retrovirus i genterapi gir derfor automatisk integrering av de ønskede genfragmentene.
Andre overføringsmekanismer er injeksjon av plasmid-DNA(små DNA-ringer) direkte i cellene, og opptak av kunstige kromosomer (små modellkromosomer som deler på lik linje med resten a kromosomene).
Alle disse vektorene er utprøvd på mus, og man antar at klinisk bruk på mennesker vil være rett rundt hjørnet. Genterapi innfører strengt tatt ikke noe prinsipielt nytt i medisinsk behandling, og fører derfor ikke til de samme etiske dilemmaene som gentmodifisering(genterapi på kjønnceller), stamcelleterapi(bruk av udiffrensierte celler, ofte fra aborterte fostere, til å erstatte vev) og xenotransplantasjoner (transplatasjon av dyreorganer til mennesket). Det vil, som med all medisinsk behandling, alltid være en viss fare forbundet med genterapi (eks. utilsiktet modifisering av kjønnsceller), men man regner med at genterapi kun vil bli brukt til såkalte "håpløse tilfeller" inntil man får perfeksjonert teknikken. Når det så skjer vil det sannsynligvis oppstå ønsker om enhancements, dvs.forbedring av naturlige egenskaper (eks. livslengde, høyde, muskelmasse, bryststørrelse etc.), strengt tatt avanserte plastiske operasjoner.
Kl. 14.15 holder Hans Prydz fra Bioteknologisenteret foredrag om genterapi i auditorium 3, Biologisk institutt.